В детской больнице им. Н.Н. Силищевой стартовала таргетная терапия муковисцидоза у детей раннего возраста

В начале 2025 года в пульмонологическом отделении Областной детской клинической больницы им. Н.Н. Силищевой стартовала таргетная терапия (воздействие на конкретный ген) для детей с 2-летнего возраста, страдающих муковисцидозом.

Муковисцидоз – генетическое заболевание лёгких, в результате которого слизь, покрывающая внутреннюю поверхность легких и поджелудочной железы, становится вязкой и не выводится организмом. Больной постоянно страдает от легочных инфекций и испытывает удушье.

Возможность начать лечении в более ранние сроки появилась благодаря помощи по обеспечению лекарственными препаратами Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями «Круг добра». Постоянное взаимодействие с фондом осуществляется Центром мониторинга наследственных орфанных заболеваний детского населения Астраханской области, организованного при клинике. 

"Пациенты с муковисцидозом являются одной из самых многочисленных групп подопечных Фонда по всей стране. В Астраханской области 9 пациентов старше 6 лет обеспечиваются Фондом «Круг добра» лекарственным препаратом в таблетированной форме. И теперь дети младшего возраста стали получать необходимую терапию», - комментирует Ирина Халтурина, врач-педиатр Центра орфанных заболеваний. 

«Ранний старт таргетной терапии даёт возможность восстановить функцию органов, поэтому в условиях стационара мы подбираем для каждого нашего пациента эффективную схему лечения препаратом. И, как правило, через 2 недели терапии видим положительную динамику. С рекомендациями дети возвращаются домой и регулярно приходят к нам на контрольное обследование», - рассказывает Диана Сергиеко, врач-пульмонолог ОДКБ им. Н.Н. Силищевой, д.м.н., профессор кафедры АГМУ.